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2026/1/16 15:51:30 网站建设 项目流程

在急性白血病的治疗版图中,携带KMT2A基因重排或NPM1突变的亚型长期处于“化疗耐药、复发率高、生存期短”的困境。传统化疗对这类患者的缓解率不足30%,中位生存期仅3-4个月,无数患者在反复治疗与复发中陷入绝境。直到瑞维美尼(Revumenib,商品名Revuforj)的获批上市,这一僵局才被彻底打破——作为全球首款口服高选择性menin抑制剂,它以精准靶向致癌核心通路的创新机制,为这类难治性白血病患者点亮了重生之光。

图片来自——海得康官网

瑞维美尼的突破性,源于其对白血病致病根源的精准打击。在KMT2A重排或NPM1突变的白血病中,menin蛋白如同“致癌枢纽”,与异常蛋白形成稳定复合物,持续激活HOXA9、MEIS1等促癌基因,驱动白血病细胞无限增殖并抑制正常造血功能。而瑞维美尼通过特异性结合menin蛋白的MBM1/MBM2活性位点,精准阻断这一异常相互作用,瓦解致癌复合物的稳定性,既抑制促癌基因表达,又诱导白血病细胞分化为正常血细胞,实现“靶向纠偏+造血修复”的双重功效。这种机制完全区别于传统化疗“无差别杀伤”的模式,对正常细胞影响极小,从根源上提升了治疗的精准度与安全性。

从上市进程来看,瑞维美尼的获批之路彰显了其临床价值:2024年11月15日,美国FDA首次批准其用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人及1岁以上儿童患者;2025年10月24日,FDA进一步扩展适应症,将其纳入携带NPM1突变、无合适替代方案的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人及1岁以上儿童患者的治疗,使其成为全球首个且唯一覆盖多种急性白血病亚型的menin抑制剂,彻底填补了这类难治性白血病的治疗空白。

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